治疗原则

难治性贫血为骨髓增生异常综合征的一个分型，骨髓增生异常综合征患者的自然病程和预后的差异性很大，治疗时应根据预后分组，同时结合患者年龄、体能状况、合并疾病、治疗依从性等进行综合分析，选择个体化的治疗方案。按预后分为极低危、低危、中危、高危组、极高危，用来评价预后，指导治疗。对于低危MDS的治疗主要是改善造血、提高生活质量，采用支持治疗、促造血、去甲基化药物和生物反应调节剂等治疗，而中高危MDS主要是改善自然病程，采用去甲基化药物、化疗和造血干细胞移植。

对症治疗

1、严重贫血和有出血症状者可输注红细胞和血小板。

2、粒细胞减少和缺乏者应注意防治感染，可使用抗生素治疗。

3、长期输血致铁超负荷者应祛铁治疗。

一般治疗

1、远离放射线，避免接触化学毒物。

2、尽量减少烷化剂、拓扑异构酶Ⅱ抑制剂类化疗药物的使用。

药物治疗

1、促造血治疗

可考虑使用促红细胞生成素等细胞因子，雄激素、糖皮质激素等激素，如司坦唑醇、泼尼松等，能使部分患者造血功能改善。

2、生物反应调节剂

如沙利度胺、来那度胺具有抗肿瘤和免疫调节作用，对于部分患者可改善红系造血，减轻或脱离输血依赖。

3、去甲基化药物

包括阿扎胞苷、地西他滨、5-氮杂胞苷等，能改变基因表达、减少输血量，并提高生活质量，延迟向急性髓细胞白血病转化。

4、诱导分化剂

刺激异常造血克隆转变为正常克隆及促进来源于异常克隆的各阶段幼稚细胞进一步分化为成熟细胞，如全反式维甲酸、1，25-二羟维生素D3等。

5、祛铁治疗

长期输血致铁超负荷者应祛铁治疗，如祛铁胺、地拉罗司分散片等。

6、

其他治疗

（1）砷剂：三氧化二砷，对部分患者有效。

（2）丙戊酸钠：具有组蛋白去乙酚化酶抑制剂活性。

（3）氨磷汀：一种磷酸化的有机硫醇，其体内代谢产物有抗氧化保护细胞作用，对骨髓造血前体细胞亦有促进生长作用。

手术治疗

异基因造血干细胞移植：是目前唯一可能治愈本病的治疗方法。

化疗

对体能状况较好，原幼细胞偏高的患者可考虑联合化疗，如蒽环类抗生素联合阿糖胞苷、预激化疗或联合去甲基化药物，部分患者能获得一段缓解期。

中医治疗

1、辨证论治

（1）气阴两虚、毒瘀阻滞证

①症状：面色无华，气短乏力，自汗或盗汗，五心烦热，重者衄血或便血、或皮肤紫斑，舌淡嫩苔少，脉虚大无力。

②治法：益气养阴，解毒化瘀。

③方药：益气养阴可使用生脉饮合大补元煎加减。

（2）脾肾两虚、毒瘀阻滞证

①症状：面色苍白或虚浮，纳呆便溏，腰膝酸软，畏寒怕冷，重者衄血或便血，或皮肤紫斑，舌淡胖苔水滑，脉沉细。

②治法：健脾补肾，解毒化瘀。

③方药：六味地黄丸合香砂六君子汤加减。

（3）邪热炽盛、毒瘀阻滞证

①症状：发热，汗多，常见衄血或便血，或皮肤紫斑，口干口苦，喜饮，大便干结，小便黄赤，舌红苔黄，脉洪数。

②治法：清热驱邪，解毒化瘀。

③方药：清热驱邪可使用化斑汤加减。

2、解毒化瘀的中药制剂

在辩证分型治疗的基础上，均可加用解毒化瘀的中药制剂，可口服使用含雄黄中药制剂，如青黄散、复方青黄散、六神丸、复方黄黛片、定清片等。

以上需在专业中医医师指导下使用，切勿自行用药。