治疗原则

先天性白血病目前国内外尚无统一的治疗方案。根据国内外研究显示，对于合并唐氏综合征及染色体核型正常者，特别是出生后3个月内发病者，这部分患儿存在自然缓解可能，可暂不予治疗，长期观察即可。而对于病情进展或核型异常者，应按急性白血病进行化学药物治疗，但由于新生儿承受能力有限，化疗耐受性差，因此，关于化疗方案及化疗剂量仍存在一定争议。另外，化疗缓解后应尽快采取造血干细胞移植，有望改善患儿预后。

对症治疗

1、处理高白细胞血症

当循环血液中白细胞数大于200×109/L，患儿可产生白细胞淤滞症，表现为呼吸困难、低氧血症、反应迟钝、言语不清、颅内出血等。此时医生会立刻使用血细胞分离机，单采清除过高的白细胞，同时给予水化和化疗，并根据类型给予相应化疗方案；也可先使用地塞米松、羟基脲等药物进行化疗前短期预处理后，再联合化疗，还要预防白血病细胞溶解诱发的高尿酸血症、酸中毒、电解质紊乱、凝血异常等并发症。

2、防治感染

患儿常伴有粒细胞减少或缺乏，医生会给予粒细胞集落刺激因子（G-CSF）缩短粒细胞缺乏期，适用于本病伴感染者。若伴有发热，还会给患儿做细菌培养和药敏试验，并迅速行抗生素治疗。

3、成分输血支持

（1）严重贫血可吸氧、输浓缩红细胞，维持血红蛋白大于80g/L，为避免异体免疫反应所致的无效输注、发热和预防输血相关移植物抗宿主病，在输血前会将含细胞成分的血液辐照25-30Gγ，使淋巴细胞灭活，输血中则采用滤器去除成分血中的白细胞。当出现白细胞淤滞时，不会立刻输血，以免进一步增加血黏度。

（2）当患儿血小板计数过低引起出血时，医生会输注单采血小板悬液。

4、防治高尿酸血症肾病

由于白血病细胞大量破坏，血清及尿中的尿酸浓度增高并阻塞肾小管，常引发高尿酸血症肾病，此时要多补水，医生会进行24小时持续静脉补液以保持患儿的正常尿液。在化疗期间可给予别嘌醇以抑制尿酸合成（过敏者禁用）。当患儿出现少尿、无尿、肾功能不全时，医生会按急性肾衰竭进行对症处理。

5、维持营养

白血病是严重消耗性疾病，特别是化疗、放疗引起患儿消化道黏膜炎及功能紊乱时，需补充营养，必要时可经静脉途径，以维持水、电解质平衡。

一般治疗

对于合并唐氏综合征及染色体核型正常者，特别是出生后3个月内发病者，这部分患儿存在自然缓解可能，可暂不予治疗，长期观察即可。但唐氏综合征合并CL缓解后，仍有可能发生急性白血病，应继续临床观察至少3年。

药物治疗

本病可通过化学药物治疗，常用的药物如下：

1、先天性急性髓系白血病

多采用柔红霉素、阿糖胞苷、依托泊苷、三尖杉酯碱、米托蒽醌、6-硫鸟嘌呤、长春新碱、氨甲喋呤等药物，化疗方案包括DA、HA、EA、DAT、HAT等。

2、先天性急性淋巴细胞白血病

可采用长春新碱、阿糖胞苷、环磷酰胺、强的松、巯嘌呤、L-门冬酰胺酶等，化疗方案包括VP、VDP、VDLP、CAM等。

3、防治中枢神经系统白血病

可采用氨甲喋呤、阿糖胞苷鞘注，一般不用放射治疗。

化疗

是通过化学药物（细胞毒性药物）杀死或阻止癌细胞生长的一种治疗方式。目前，对于先天性白血病尚无标准的化疗方案。关于CL应采取强化化疗还是减量化疗，仍在进一步证实中。化疗疗程分为诱导化疗、巩固强化化疗和维持化疗，有条件者，建议在诱导缓解后进行造血干细胞移植。

其他治疗

造血干细胞移植：造血干细胞移植在CL的治疗中仍处于不断探索中，2017年国外报道1例先天性急性淋巴细胞白血病的新生儿在化疗缓解后，采用造血干细胞移植获得完全缓解，目前已存活超过3年7个月。因此，对于CL化疗缓解后，有条件者建议采取造血干细胞移植。