阵发性睡眠性血红蛋白尿症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗

治疗原则

PNH的治疗手段以“保护”PNH克隆、减少补体攻击和破坏,减轻溶血为目的,如无禁忌证,可应用糖皮质激素,有助于帮助稳定病情。对于糖皮质激素治疗无效或者难治的患者,医生可能给予新型药物、联合化疗治疗。若患者存在缺铁、合并骨髓衰竭、发生血栓,可分别给予铁剂、免疫抑制剂、抗凝药物。骨髓移植是治愈本病的方法,但应慎重选择。

药物治疗

1、糖皮质激素对部分患者有效,可减少或减轻溶血发作。可选择泼尼松等药物。应严格遵医嘱使用。

2、碳酸氢钠可口服或静脉滴注5%碳酸氢钠,以碱化血液、尿液。

3、抗氧化药物对细胞膜有保护作用,如大剂量维生素E,但疗效不确定。

4、铁剂如有缺铁证据,可补充铁剂。

5、免疫抑制剂合并骨髓衰竭的患者可以选择环孢素,甚至联合抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗。同时,也可尝试雄性激素如司坦唑醇、丙酸睾丸酮、丹那唑等促造血治疗。

6、抗凝药物对于发生血栓者医生会给予抗凝药物,如肝素、香豆素等。

7、抗补体单克隆抗体依库珠单抗(Eculizumab)是人原化抗补体C5的单克隆抗体,阻止膜攻击复合物的形成。适用于具有中度或重度PNH症状(如显著的血管内溶血和生活质量很差)、已经发生或正在发生PNH的合并症(如血栓或肾功能不全)患者。可通过静脉滴注,用药前应在医生的指导下接种脑膜炎奈瑟菌疫苗,该药虽然能控制溶血症状,但无法彻底治愈PNH,并且有发生突破性溶血的可能。

手术治疗

1、搭桥若发生急性布加综合征,医生可能建议在血栓部位直接搭桥造管治疗。

2、骨髓移植是可以治愈本病的方法,通过重建正常的造血组织功能,消除异常造血干/祖细胞。但因PNH非恶性血液病,部分患者可能出现不同程度的自行缓解,补体抑制对溶血发作疗效确切,且骨髓移植带有一定风险。故移植治疗选取时应与医生共同讨论,慎重的权衡利弊,再做决定。

放化疗

对于激素耐药或激素依赖的溶血不易控制、反复发作的骨髓增生良好的PNH患者,为了有效地减少PNH异常克隆,最大限度地控制溶血,可采用化疗。可采用减低剂量的DA(柔红霉素+阿糖胞苷)或HA(高三尖杉酯碱+阿糖胞苷)方案之后,加造血刺激因子(粒细胞集落刺激因子和促红细胞生成素),实践证明化疗能够有效地减少PNH克隆负荷,控制溶血,改善贫血,而且大大减少了激素的用量,是一种较有应用前景的治疗手段。

其他治疗

严重贫血可予输血。

相关解析
张元飞 副主任医师

泌尿外科 马鞍山市中心医院

阵发性睡眠性血红蛋白尿怎么治

阵发性睡眠性血红蛋白尿时可能发生溶血反应,因此需要使用糖皮质激素类药物进行控制。此外,一些患者可能患有全血细胞的逐渐减少,因此也可以用雄激素药物治疗,该药物可以刺激造血细胞的产生。治疗主要以药物治疗为主,可有效缓解症状,能够治愈的方法是异基因造血干细胞移植。

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