脊髓性肌萎缩症
脊髓性肌萎缩症的治疗

治疗原则

目前尚无特定的药物能够对SMA的病情进展产生影响。其治疗涉及到多个科室,目前建议由一位神经科或小儿神经科医生来协调安排,他们对疾病进程及潜在问题比较了解,便于对病情进展中的相关问题进行监控,提供前瞻性的管理。多学科干预包括神经肌肉及骨骼系统评估、康复、营养及胃肠道功能管理、肺部管理及急症处理。

对症治疗

1、对于存在呼吸困难的者,应采取适当措施来辅助呼吸。

2、对存在吞咽者,可通过鼻饲管来进行场内营养。

药物治疗

1、有一些研究显示沙丁胺醇有希望对SMA患者带来功能上的改善,在一些国家的临穿时间中经常用于能独坐和独走的SMA患者。

2、推荐服用抗生素,或促进骨骼健康的药物/补充剂,如维生素D、钙和双磷酸盐,或用于治疗胃食管反流的药物。

3、Nusinersen (spinrazaTM)鞘内注射可用于治疗各型SMA患者,于2016年获得美国食品药品管理局和欧洲药品管理局的批准,并已在多个国家投放上市。

手术治疗

对存在脊柱侧弯者,可通过手术进行矫正。

其他治疗

1、使用病毒载体的SMN1基因替代疗法已经在进行临床试验,并取得了初步可喜的疗效。

2、日常锻炼及针对性的物理治疗可以帮助保护患者的关节及肌肉强度。

3、患者可使用拐杖、轮椅等辅助工具来帮助行走。

相关解析
袁俊丽 主任医师

神经内科 邯郸市第一医院

小儿脊髓性肌萎缩吃什么药有效?

你好,目前对于脊髓性肌萎缩的患者并没有特殊的治疗方式,主要是采取对症治疗的方式。对于患者的肺部感染及压疮、营养不良、骨骼畸形等并发症进行治疗。同时患者还需要保持良好的肺部通气状态,防止患者出现进行性肺不张,若出现患者病发肺炎的几率是比较大的。

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